ජූලි 20 වන දින, නව ඖෂධ යෙදුමනිරවද්ය ජීව විද්යාව විසින් ස්වාධීනව සංවර්ධනය කරන ලද pCAR-19B හි (NDA) චීන ජාතික වෛද්ය නිෂ්පාදන පරිපාලනය (NMPA) විසින් නිල වශයෙන් පිළිගනු ලැබීය. මෙම නිෂ්පාදනය චීනයේ ළමා ලියුකේමියාව සඳහා වන පළමු CAR-T නිෂ්පාදනය වන අතර එය CD19-ධනාත්මක නැවත ඇතිවීම/වර්තන උග්ර ලිම්ෆොබ්ලාස්ටික් ලියුකේමියාව (ALL) ඇති වයස අවුරුදු 3-21 අතර රෝගීන්ට ප්රතිකාර කිරීම සඳහා භාවිතා කරයි.
උග්ර ලිම්ෆොබ්ලාස්ටික් ලියුකේමියාව (ALL) යනු ළමුන් තුළ බහුලව දක්නට ලැබෙන මාරාන්තික පිළිකාවක් වන අතර ළමුන් සහ නව යොවුන් වියේ පසුවන්නන් අතර මරණ සඳහා ප්රධාන හේතුවකි. චිමරික් ප්රතිදේහජනක ප්රතිග්රාහක (CAR-T) සෛල චිකිත්සාව, නැවත ඇති වූ/වර්තන (R/R) B-සෛල ALL ප්රතිකාරයේ විප්ලවීය වෙනසක් සිදු කර ඇති අතර, නොවාර්ටිස් විසින් සංවර්ධනය කරන ලද පළමු FDA-අනුමත නිෂ්පාදනය වන Kymriah(tisagenlecleucel) සමඟින්, සමනය කිරීමේ අනුපාත සහ පැවැත්මේ කාලය සැලකිය යුතු ලෙස වැඩිදියුණු කර ඇත.
pCAR-19B යනු ආරක්ෂිත ගැටළු විසඳීම සඳහා නිර්මාණය කර ඇති ප්රශස්තකරණය කරන ලද මානවකරණය කරන ලද CD19-විශේෂිත තනි-දාම විචල්ය කැබැල්ලක් (scFv) සහිත ස්වයංක්රීය CAR-T සෛල නිෂ්පාදනයකි.
2023 නොවැම්බර් මාසයේදී, B-ALL සඳහා ප්රතිකාර කිරීම සඳහා චීන ජාතික වෛද්ය නිෂ්පාදන පරිපාලනය විසින් pCAR-19B හට “පෙරළිකාර චිකිත්සක තනතුර” ලබා දී ඇත.
R/R B-සෛල ALL සහිත චීන ළමා හා තරුණ වැඩිහිටි රෝගීන් සම්බන්ධ කර ගනිමින් සිදු කරන ලද වැදගත් සායනික අත්හදා බැලීමකදී pCAR-19B හි කාර්යක්ෂමතාව සහ ආරක්ෂිත ප්රතිඵල.නිවේදනය කරන ලද්දේ66 වන ඇමරිකානු රක්තවේද සංගමයේ (ASH) වාර්ෂික රැස්වීම.
ක්රම: මෙම අදියර 2 අත්හදා බැලීම (NCT05334823) තනි අතක් සහිත, විවෘත ලේබල්, බහු මධ්යස්ථාන අධ්යයනයකි. තහවුරු කරන ලද CD19+ R/R B-ALL සහිත පරීක්ෂාවේදී වයස අවුරුදු ≥ 3 සහ ≤ 21 අතර රෝගීන් ඇතුළත් විය. ප්රාථමික අන්ත ලක්ෂ්යය වූයේ සමස්ත සමනය කිරීමේ අනුපාතය (ORR) වන අතර එය සම්පූර්ණ සමනය (CR) සහ ඉන්ෆියුෂන් කිරීමෙන් පසු මාස 3ක් ඇතුළත අසම්පූර්ණ රුධිර ප්රතිසාධනය (CRi) සමඟ CR ලෙස අර්ථ දක්වා ඇත.
ප්රතිඵල: 2024 අප්රේල් 18 වන දින වන විට, රෝගීන් 89 දෙනෙකු ඇතුළත් කර ලියුකෆෙරෙසිස් වලට භාජනය වී ඇති අතර, රෝගීන් 64 දෙනෙකුට pCAR-19B එන්නත් ලබා දී ඇත. නිෂ්පාදන අසාර්ථකත්වයේ අවස්ථා නොමැත. එන්නත් කරන ලද රෝගීන් අතර, 6.25% (4/64) පරාවර්තක වූ අතර 93.75% (60/64) පෙර ප්රතිකාර ක්රම කිහිපයකට හෝ ඇලෝජෙනික් කඳ සෛල බද්ධ කිරීමට නැවත පැමිණ ඇත. මධ්යන්ය වයස අවුරුදු 11 (පරාසය 3-21) වූ අතර, 56.25% (36/64) පිරිමින් විය. මීට අමතරව, රෝගීන්ගෙන් 75% (48/64) අවම වශයෙන් එක් අධි අවදානම් ජානයක්වත් රැගෙන ගියේය. මූලික මට්ටමේ මධ්යන්ය අස්ථි ඇටමිදුළු (BM) පිපිරුම් බර 58.3% (පරාසය 5%-98%) වූ අතර රෝගීන්ගෙන් 56.25% ක් තුළ අධික BM පිපිරුම් බරක් (≥50%) නිරීක්ෂණය විය.
දින 211 ක මධ්ය පසු විපරමකදී (පරාසය 35-750), හොඳම ORR අගය 90.63% (58/64) වූ අතර, රෝගීන්ගෙන් 78.13% ක් (50/64) CR ලබා ගත් අතර රෝගීන්ගෙන් 12.5% ක් (8/64) CRi ලබා ගත් අතර, එය R/R B-ALL හි වාර්තා වී ඇති වාණිජ CD19 විරෝධී CAR-T චිකිත්සක නිෂ්පාදනවල කාර්යක්ෂමතාව ඉක්මවා ගියේය. ORR ඇති රෝගීන්ගෙන් 98.27% (57/58) ක් සෘණ අවම අවශේෂ රෝග (MRD)-සෘණ සමනය ලබා ගත්හ. මාස 3 දී ORR අගය 76.56% (49/64) විය. ප්රතිචාරයේ මධ්ය කාලය (DOR) මාස 10.61 (95% විශ්වාසනීය පරතරය 7.66-20.96) විය. මධ්ය සමස්ත පැවැත්ම (OS) මාස 23.92 (95% විශ්වාසනීය පරතරය 9.86-NR) විය.
සයිටොකයින් මුදා හැරීමේ සින්ඩ්රෝමය (CRS) සහ ප්රතිශක්තිකරණ ඵලදායි සෛල ආශ්රිත ස්නායු විෂ වීමේ සින්ඩ්රෝමය (ICANS) පිළිවෙලින් රෝගීන්ගෙන් 98.44% ක් සහ 50% ක් තුළ සිදු විය. ශ්රේණියේ ≥3 CRS සහ ICANS පිළිවෙලින් රෝගීන්ගෙන් 29.69% ක් සහ 39.06% ක් තුළ නිරීක්ෂණය විය. ශ්රේණියේ ≥3 CRS සහ ICANS වල මධ්යන්ය කාලය පිළිවෙලින් දින 4 ක් සහ දින 3 කි. CRS හෝ ICANS නිසා සිදුවන මරණ කිසිවක් සිදු නොවීය.
නිගමන: BM පිපිරීම්වල අධික බරක් සහ ජානමය වෙනස්කම්වල ඉහළ අවදානමක් තිබියදීත්, pCAR-19B ඉහළ සමනය කිරීමේ අනුපාත පෙන්නුම් කළේය, MRD-ඍණ සමනය කිරීමේ ඉහළ අනුපාතයක්, කල් පවතින ප්රතිචාර සහ දරාගත හැකි ආරක්ෂිත පැතිකඩක් ලබා ගත්තේය. මෙම අධ්යයනය ආසියානු ජනගහනයක ළමා B-ALL හි පළමු වැදගත් සායනික අත්හදා බැලීම නියෝජනය කරන අතර, R/R B-ALL සහිත චීන ළමා හා තරුණ වැඩිහිටි රෝගීන් සඳහා නව ප්රතිකාර විකල්පයක් ලබා දෙයි.
දැනට චීනයේ තවත් බොහෝ CAR-T සායනික අත්හදා බැලීම් පවතින අතර, ඔවුන් රෝගීන් සොයමින් සිටිති. නව ඖෂධ සහ තාක්ෂණයන් පිළිබඳ උපදේශනය සඳහා, ඔබට බීජිං දකුණු කලාපීය ඔන්කොලොජි රෝහලේ ජාත්යන්තර දෙපාර්තමේන්තුව හා සම්බන්ධ විය හැකිය.
දුරකථන අංකය: 4008803716
විද්යුත් තැපෑල:myimmnet@163.com
ආශ්රිත
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2.http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
පළ කිරීමේ කාලය: නොවැම්බර්-22-2024